Cancro pedriatico: farmaco efficace nel 93% dei casi

Cancro pedriatico: farmaco efficace nel 93% dei casi
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I ricercatori del Simmons Cancer Center dell’UT Southwestern hanno annunciato che un farmaco, unico nel suo genere, è risultato efficace nel 93% dei pazienti pediatrici testati.

La maggior parte dei farmaci antitumorali è mirata a specifici organi. Larotrectinib è il primo farmaco antitumorale a ricevere la designazione di terapia rivoluzionaria FDA per i pazienti con una fusione specifica di due geni nella cellula tumorale, indipendentemente dal tipo di cancro. La ricerca appare in The Lancet Oncology.

In alcuni tumori, il gene TRK è stato associato ad un altro gene, dando origine alla “fusione”. Quando ciò si verifica, il gene TRK viene attivato quando non dovrebbe essere e ciò fa crescere le cellule in modo incontrollabile. “Ciò che rende unico il farmaco è che è molto selettivo; blocca solo i recettori TRK “, ha detto l’autore principale Dr. Ted Laetsch, Assistente Professore di Pediatria nel Centro oncologico Harold C. Simmons.

Larotrectinib

Larotrectinib, bersaglia le fusioni del TRK, che possono verificarsi in molti tipi di cancro. Mentre le fusioni TRK si verificano solo in una piccola percentuale di tumori adulti comuni, sono frequenti in alcuni tumori pediatrici rari, come il fibrosarcoma infantile, il nefroma mesoblastico congenito e il cancro papillare della tiroide.

Ogni paziente con un tumore solido positivo alla fusione TRK trattato in questo studio ha subito una riduzione del tumore. Il tasso di risposta è senza precedenti, il 93% “, ha detto il dott. Laetsch.

Il caso di Briana

Tra questi c’era la tredicenne Briana Ayala di El Paso, che aspira a una carriera nel fashion design. Nel 2016, a Briana è stato diagnosticato un tumore raro nell’addome che avvolgeva la sua aorta, l’arteria più grande del corpo.

I chirurghi nella sua città natale dissero che sarebbe stato troppo pericoloso operare, così la sua famiglia portò Briana a Children’s Health a Dallas, dove il professore di Chirurgia , il Dr. Stephen Megison, dovette rimuovere alcune parti dell’aorta mentre rimuoveva la maggior parte del tumore.

Ma il cancro ha ripreso a crescere e non erano disponibili ulteriori trattamenti.

Il Dr. Laetsch ha inviato il suo tumore per i test genetici e ha scoperto che il cancro di Briana aveva la fusione del TRK, il che significa che il nuovo farmaco avrebbe potuto aiutarla.

Briana si è iscritta alla sperimentazione clinica di fase 1 di larotrectinib e ha iniziato a prendere il farmaco due volte al giorno. In poche settimane il dolore e il gonfiore dell’addome sono diminuiti, e le scansioni hanno mostrato che il tumore si era ridotto significativamente.

Quasi due anni dopo, Briana è tornata a scuola e gioca con il suo cane, Pippo. È anche stata in grado di prendere il suo blocco da disegno e coltivare i suoi sogni di una carriera nella moda a New York.

Queste sono le reazioni sorprendenti che abbiamo osservato con larotrectinib“, ha detto il dott. Laetsch, “ed è per questo che ne sono così entusiasta“.

Risultati sugli adulti

I risultati dello studio larotrectinib in pazienti adulti – tasso di risposta del 75% – sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

La mutazione TRK-fusione può essere presente in molti tipi di tumori, tra cui il cancro del polmone, del colon, della tiroide e della mammella, così come alcuni tumori pediatrici. TRK è un gene che svolge un ruolo chiave nello sviluppo del cervello e del sistema nervoso e ha un ruolo limitato nelle funzioni del sistema nervoso come la regolazione del dolore in età avanzata.

Larotrectinib appartiene a una classe di molecole note come inibitori della chinasi, che agiscono riducendo l’attività enzimatica di una reazione cellulare chiave. La selettività del farmaco significa che non causa i gravi effetti collaterali associati a molti trattamenti tradizionali del cancro, e nessuno dei pazienti con fusioni TRK ha dovuto abbandonare lo studio a causa di un effetto collaterale indotto da farmaci.

Altrettanto importante, la risposta è stata di lunga durata per la maggior parte dei pazienti. “Per alcuni dei farmaci mirati in passato, molti pazienti hanno risposto inizialmente, ma poi la resistenza si è sviluppata rapidamente. Ad oggi, la risposta a questo farmaco sembra essere duratura nella maggior parte dei pazienti “, ha detto il dott. Laetsch, che indaga sull’uso del profilo molecolare del tumore per guidare la terapia nella divisione di ematologia pediatrica e oncologia di UT Southwestern.

Un prossimo passo nella ricerca è una sperimentazione clinica che coinvolga un farmaco simile per quei pazienti che hanno sviluppato resistenza. Il Dr. Laetsch sarà il leader nazionale per quella sperimentazione clinica nei bambini.

Fonti:
http://www.utsouthwestern.edu/newsroom/articles/year-2018/pediatric-cancer-drug.html
http://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(18)30119-0/fulltext